Operator
各位女士、先生，下午好，欢迎参加CASI Pharmaceuticals 2021年第一季度财务业绩及业务更新电话会议。[接线员指示]在准备好的陈述结束后，与会者将有机会提问。[接线员指示]现在我将电话转交给公司的Cynthia Hu进行初步陈述。请开始。
Cynthia Hu
谢谢接线员。早上好，欢迎参加CASI第一季度电话会议。今天早些时候，CASI发布了新闻稿，详细介绍了截至2021年3月31日的第一季度公司财务业绩。该新闻稿可在公司网站的投资者关系部分查阅。今天的电话会议由我们的董事长兼首席执行官何伟武博士主持。我们的总裁张先生以及首席医疗官Alex Zukiwski博士也将在本次电话会议的问答环节参与讨论。提醒一下，我们今天的发言将包含前瞻性陈述，包括我们的业务计划、目标和里程碑。这些前瞻性陈述不能保证未来业绩，因此您不应过度依赖这些陈述。这些陈述受到众多风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与我们在前瞻性陈述中预测或暗示的结果存在重大差异。当然，关于可能导致实际结果不同的重要因素的描述，请参阅我们在美国证券交易委员会备案文件中的声明。现在我很高兴将电话转交给我们的董事长兼首席执行官何伟武博士。
Dr. Wei
谢谢，Cynthia。各位早上好，欢迎参加CASI第一季度财务业绩和业务更新电话会议。我将首先进行总体更新，重点介绍我们的主要项目和近期里程碑，然后是第一季度财务亮点。也就是说，我们很乐意在问答环节回答我们发言中未涵盖的任何问题。我们的新闻稿包含了2021年第一季度财务业绩的详细信息。首先，我要说我们对第一季度取得的进展感到非常满意。我为公司所有职能部门的团队持续的奉献和专注感到无比自豪。我毫不怀疑，我们正顺利朝着建设一家领先且财务实力雄厚的生物制药公司的目标前进。我将在本次电话会议的稍后部分介绍我们的财务亮点，但我想先分享一下我对我们财务表现的乐观态度。我们首个商业化药物EVOMELA的收入持续增长，成本不断下降。凭借这一经验，我们的商业和医学营销团队已准备好开始为我们下一个商业化药物CNCT19的上市进行准备和上市前活动。除此之外，我们将继续推进上市和向患者提供拯救生命的药物。在推进商业化和后期资产的同时，我们也将继续推进产品管线，并继续寻求更多资产以发展公司。我们对符合我们在全球药物开发方面核心竞争力的产品感兴趣，这使我们能够利用中国的临床开发和庞大的患者群体。我们以创业的眼光看待业务发展机会。具体来说，我们不仅关注资产的基本全球开发潜力，还关注合作伙伴的投资潜力。我们的业务发展执行通常包括对合作伙伴的投资部分。我们相信，这一额外的投资层加深了我们与合作伙伴的合作，并表明了我们的信心和信任。这种风险投资方法在建立我们所有跨文化全球合作伙伴关系方面已被证明是有效的。它还为我们的股东提供了潜在的股权回报的额外上升空间。我们在CD19 CAR-T、BI-1206、CID-103、抗CD38资产的引进授权中，以及最近在CB-5339 VCP/p97抑制剂的引进授权中都采用了这种双重方法。我们相信，我们这种风险投资医学的风格——即在共同开发资产的同时投资并对我们的合作伙伴抱有信念——第一，极大地增强了我们的合作；第二，为我们的股东提供了额外的价值捕获机会。这种方法也反映了我们执行管理层在药物开发和生物技术投资方面的深厚经验和核心专长。通过这种方法，我们将继续逐个资产地建设我们的管线。现在，我们将更具体地讨论我们的商业化产品EVOMELA和我们的管线。第一季度我们录得EVOMELA收入570万美元，较去年同期增长69%。对于2021年全年收入，我们的目标是比2020年增长远超过50%。正如您所记得的，EVOMELA在中国获批用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理治疗。它是中国市场上唯一可商业获得的注射用美法仑制剂。EVOMELA不仅仅是美法仑，它是一种具有专利保护的专有配方，专利保护期至少到2030年。在EVOMELA进入中国市场之前，多发性骨髓瘤治疗领域平均每年仅进行800例干细胞移植。自EVOMELA于2019年8月上市后，CASI与关键意见领袖密切合作，以提高市场认知度并加速其在中国市场的适应。2020年，超过2,600名患者接受了EVOMELA治疗。在2021年第一季度，我们给药——仅在那一个季度，我们就为超过1,000名患者给药。我们正顺利朝着实现比2020年增长超过50%的预期目标前进。EVOMELA在中国的上市后研究已完成入组，目前处于随访阶段。到目前为止，我们看到的数据与已发表的EVOMELA研究结果一致。通过EVOMELA，我们已在中国建立了一支由80多名血液学销售和医学营销专家组成的商业团队。他们通过我们首个商业化产品的上市得到了充分考验，现在不仅准备好扩大EVOMELA的使用，也准备好上市其他产品，例如我们的CD19 CAR-T商业化资产。关于我们的CD19 CAR-T，我们下一个待商业化的资产，我们的合作伙伴Juventas在其目前正在进行的B-NHL和B-ALL试验中继续取得良好进展。NNPA（国家药品监督管理局）去年基于初步的I期数据授予了CNCT19突破性疗法认定。Juventas在中国进行的B-ALL和B-NHL的I期研究已基本完成，B-NHL和B-ALL的II期注册研究目前均在中国进行入组。我们继续看到非常令人鼓舞的进展，并且我们已开始为CNCT19的上市做准备。Juventas正按计划在2021年底前向NNPA提交新药上市申请。正如我们之前所述，目前中国尚无获批的CD19 CAR-T治疗产品，无论是国外的还是国内的。CNCT19将是本地开发和生产的，这使其与在中国境外开发和生产的其他CAR-T 19疗法有很大区别。药品定价对中国患者来说仍然是一个问题，特别是对于高端和创新产品。在境外开发、生产的可比CD19疗法受到某些中国境外的CMC（化学、制造和控制）和商品成本的影响，导致其价格点显著高于我们相信CNCT19可以定价的水平。接下来，我将介绍我们最新的管线，并提供我们其他关键资产的更新。我很高兴我们在当前管线方面取得了相当大的进展，并且策略性地增加了额外的[技术困难]
Operator
请继续，先生。
Dr. Wei
是的。抱歉——我不知道现在是否连接上了。电话刚才断线了，我表示歉意。我们在上个季度最新获得的授权是CB-5339，这是来自Cleave Therapeutics公司用于大中华区市场的首创新药VCP/p97抑制剂。CB-5339是一种口服第二代小分子VCP/p97抑制剂，目前Cleave正在对AML和MDS患者进行I期临床试验评估。Cleave在血液恶性肿瘤中抑制VCP/p97的新颖方法得到了广泛的临床前研究和早期临床数据的支持。CB-5339代表了一种有前景的新药，可选择性靶向癌症中的VCP/p97，是我们血液学/肿瘤学治疗产品组合的补充。我们期待与Cleave共同开发CB-5339，重点是通过在中国启动现有和新适应症的试验来帮助加速开发计划。现在谈谈BI-1206。2020年10月，我们获得了用于大中华区市场的新型抗FcγRIIb抗体BI-1206。BI-1206具有新颖的作用机制，通过阻断单一抑制性抗体检查点受体FcγRIIb，在液体和实体瘤中释放抗癌免疫力。Fcγ受体是抗体检查点，可调节肿瘤细胞直接靶向抗体和用于癌症免疫治疗的免疫检查点靶向抗体的疗效。BI-1206可能用于所有依赖ADCC、CDC发挥疗效的治疗性单克隆抗体。这是BioInvent的主要候选药物，目前BioInvent正在将其与抗PD-1疗法KEYTRUDA联合用于实体瘤的I/II期试验中，以及与利妥昔单抗联合用于治疗非霍奇金淋巴瘤的I/II期试验中进行研究。最近，BioInvent公布了BI-1206 I/IIa期试验的早期临床数据。在评估的9名患者中，有6名显示出客观缓解率（包含2例CR和4例PR），这提供了令人兴奋的证据，表明BI-1206有可能恢复利妥昔单抗在治疗后复发的非霍奇金淋巴瘤患者中的活性。我们相信BI-1206具有广泛的临床应用潜力，可在多种一线适应症和难治性环境中用于多种肿瘤类型，我们计划对此进行探索。我们计划与BioInvent共同开发BI-1206用于液体和实体癌症，CASI负责大中华区的开发和商业化。我们的主要适应症将是BI-1206联合利妥昔单抗用于治疗复发难治性NHL患者。CASI计划在2021年向NNPA提交BI-1206的IND申请。关于我们的抗CD38抗体CID-103。接下来，我将转向CID-103，我们的抗CD38单克隆抗体。CID-103是一种完全人源化IgG1抗CD38单克隆抗体，识别独特表位。它被选为对CD38阳性恶性细胞具有更强的ADCC活性，同时CDC活性降低，可能减少现有抗CD38治疗中观察到的输注反应。临床前数据表明，与其他CD38单克隆抗体相比，CID-103对表达CD38的多种恶性肿瘤具有增强的活性，并可能具有更好的安全性。此外，体内研究结果显示出优于现有药物的有前景数据。体内疗效模型数据显示出更高的CD38杀伤、高ADCC活性、识别CD38上的独特表位、改善的安全性、无明显输注相关反应、细胞因子释放减少、与人红细胞结合减少，以及相比竞争对手可能缩短给药时间。正如我们报告的那样，I期研究将是一项开放标签剂量递增研究，包含扩展阶段，以确定CID-103在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和初步活性。试验方案设计为测试初始剂量以及剂量递增，旨在根据数据审查委员会的建议缩短输注时间。CASI已在法国启动该试验，我们预计本月可能为第一位患者给药。这完成了我们关键管线资产的更新。需要注意的是，我们的塞替派资产也在顺利推进。我们预计在2021年向NNPA提交2个适应症的IND申请，并在NNPA批准后尽快启动塞替派注册研究。现在，简单谈谈我们第一季度的财务亮点。我们的新闻稿包含了财务结果的详细信息。今天我的评论将重点介绍关键亮点，而不是逐一阅读所有细节。我们第一季度记录了EVOMELA收入570万美元，同比增长69%。对于2021年全年收入，我们的目标是比2020年增长超过50%。本季度收入成本降至240万美元，而2020年第一季度为320万美元，这是由于转向新的低成本制造商，导致EVOMELA库存单位成本下降。截至2021年3月31日，现金及现金等价物总计约6810万美元，而2021年12月31日为5710万美元。正如之前报道的，公司在2021年3月进行了承销公开发行，筹集了约3250万美元的总收益。此次融资带来了来自长期专注于医疗保健的金融机构的额外和后续投资。考虑到2021年3月31日的现金及现金等价物余额，公司拥有足够的资源支持其运营至2022年以后。我们继续非常谨慎地考虑如何部署现金，重点放在为股东创造价值上。在将电话交还给接线员之前，我们希望向您传达我们的乐观态度和CASI的积极前景。归根结底：第一，我们致力于以中国为基础，打造一家大型综合性生物制药公司，并最终实现盈利。第二，我们计划推出产品并加快资产收购步伐，我们将采取战术性和创业精神，将临床开发合作与对合作伙伴的风险投资相结合。第三，我们将继续建设和加强研发能力，进一步加强销售和营销团队，并扩大业务发展活动的覆盖范围。现在是成为CASI一员的激动人心的时刻。我们期待在实现里程碑时提供未来更新。现在我将把电话交给接线员进行提问。接线员？
Operator
[操作员说明] 您的第一个问题来自Trevor Allred。
Trevor Allred
所以尽管它继续以良好速度增长，我想询问您对加速增长的重点是什么。是扩展到更多医院系统，还是在治疗医生中更多口碑传播？或者您针对哪些方面来实现最优增长？
Dr. Wei
是的。不，非常感谢。我们实际上可能两者都在做，因为去年只是这个产品推出的第一年。我们认为达到峰值潜力可能还需要很多年。我们相信整个市场低估了这种药物的效用。正如您将看到的，今年我们的目标是实现超过50%的收入增长。我们正在向更多医院扩展。顺便说一下，我们也在——基本上，这是一项巨大的教育工作，因为对于许多患者来说，自体移植是一线治疗。但历史上，由于许多患者在中国无法获得移植，医生们一直认为使用传统化疗药物就足够了。因此，需要大量教育工作来让医生认识到，对于许多患者来说，使用自体移植是一种功能性治愈。实际上它比化疗或其他小分子药物有效得多。所以回答您的问题，我们两者都在做。我们正在扩大覆盖更多医院，同时也在——慢慢地将更多KOL转化为这种新的治疗方案。
Operator
您的下一个问题来自Difei Yang。
Difei Yang
那么有几个问题。第一个是关于EVOMELA。您能否评论一下中国市场的典型第一季度季节性？我们问这个问题的原因是，在美国市场，通常第一季度收入最低，假设产品稳定——因为报销[听不清]关于中国的商业动态。其次，关于CNCT19项目，我们应该如何看待潜在的市场接受度，因为您即将提交审批申请？除此之外，您如何看待中国细胞治疗的整体情况？
Dr. Wei
这是个很好的问题。一般来说，中国的第一季度总是较低的，因为春节是中国最长的假期。所以人们可能在那段时间不会进行很多移植手术。所以您是正确的。第一季度通常是这类手术的淡季。因此我们预计今年接下来三个季度的收入会增加。所以关于——是的。这回答了您的问题吗？
Difei Yang
是的。那么下一个问题是关于——是的？
Dr. Wei
是的。关于CAR-T，我认为我们非常独特，因为目前中国尚未批准任何CAR-T 19疗法。我们——实际上，作为国内CAR-T 19项目，我们处于关键性试验的最前沿。我们相信我们将成为首个完成关键性试验并提交新药申请的国内CAR-T 19。我们真正的优势在于，我们认为当我们准备推出CAR-T 19时，得益于EVOMELA，我们可能已经拥有中国最好的血液肿瘤营销和销售团队之一。因为EVOMELA是我们的首款药物，我们拜访的是同一批医生。进行自体移植的医生也将是使用CAR-T 19疗法的医生。所以从这个意义上说，我们已经为CAR-T 19疗法建立了一个成功的商业化平台。因此我们对此非常乐观。我们认为CAR-T 19在中国可能比我们的EVOMELA要大得多。我们真正的优势将是——显然，我们相信我们的成本将是中国首批上市的CAR-T 19疗法中最低的。而且我们也看到我们的CAR-T 19具有一些在中国非常独特的特性。例如，我们看到——我们的细胞因子风暴发生率非常低，我们认为这实际上是该疗法非常有益的特性。所以在细胞疗法方面，我个人——我们都相信细胞疗法。这是最终的蓝海。细胞疗法作为治疗人类疾病的一种模式，才刚刚开始。因此，CASI正在关注许多全球细胞疗法资产，在我们推出首款药物后，我们相信我们将成为中国细胞疗法的领导者。这回答了您的问题吗？
Difei Yang
是的，魏武。
Dr. Wei
谢谢。
Operator
下一位提问者是Justin Zelin。
Justin Zelin
首先，祝贺魏武和团队本季度取得的所有进展。EVOMELA的上市表现似乎非常出色。您能否评论一下当前销售团队的规模？您是否预计会增加销售团队，为CNCT19的上市做准备？
Dr. Wei
是的。Justin，非常感谢。我们目前的销售团队（营销和销售人员）略低于100人。但今年，我们的主要推动力之一是为CAR-T 19的上市做准备，可能将销售团队规模翻倍。所以到那时——如果一切顺利，我们应该有接近200名一线人员来推出CAR-T 19。这就是为什么我们对CAR-T 19的上市寄予厚望，因为这可能是中国首个国内细胞疗法的上市。这对国家来说是一个相当重要的里程碑，对CASI来说显然也是如此。
Justin Zelin
很好。这对我来说很有道理。
Dr. Wei
是的，请继续。
Justin Zelin
我还有一个关于塞替派的问题。您提到将探索2个适应症用于您的IND申请。我很好奇您能否评论一下这2个适应症，以及您如何看待该药物在整个市场中的定位？
Dr. Wei
是的。一方面，我们正在处理——也许——实际上Alex也在电话会议上，他是我们的首席营销官。Alex，你想对此发表一下看法吗？
Alex Zukiwski
Justin，我是Alex Zukiwski，首席营销官。我们尚未公开宣布将推进哪些适应症，但它们涉及异基因干细胞移植领域；其中一个是较为罕见的遗传性疾病。我们相信，这将使我们能够以这种形式的Thiotepa快速进入市场。另一个则是针对通常意想不到的AML适应症的探索。
Operator
[操作员指令] 您的下一个回答来自Sean Lee。
Sean Lee
恭喜取得强劲的营收。我的第一个问题是关于EVOMELA的。很高兴听到你们通过教育关键意见领袖来持续扩大该药物的市场。我想知道，你们对其整体市场需求有何看法？以及你们认为需要多长时间才能达到实际的市场水平？
Dr. Wei
是的。到目前为止，我们尚未给出明确的指引。我们自己也还在摸索。目前，实际上在中国，瓶颈在于许多医院的移植床位短缺。因此，在我们看来，我们可能需要在3到4年内才能达到峰值收入。但中国市场在潜力方面总是出人意料，从未停止过。所以我们实际上开始变得更加乐观，认为这款药物拥有相当大的机会。不过，到目前为止，我们还没有给出峰值收入的指引，Sean，抱歉，我只能这样尝试回答你的问题。
Sean Lee
没问题，这可以理解。我的第二个问题是关于CD19 CAR-T的。我想知道，你们对临床研究的时间线有何预期？在提交新药申请之前，我们是否会看到任何临床结果发表？
Dr. Wei
是的。我们可能会把这个问题留给Juventas，因为目前他们的主要目标是提交新药申请。他们会在国际会议上适时地公布数据。我的直觉是，这可能与新药申请提交的时间大致相同。
Sean Lee
好的。第二个问题也是关于CAR-T的。我想知道，他们的生产分销方面情况如何？是Juventas在负责吗？产能是多少？
Dr. Wei
Juventas实际上正在建设或刚刚建成一个GMP设施。该工厂至少可以为2,000名患者生产。这是一个位于天津的集中式GMP工厂。这将是我们用于该药物首次上市的GMP工厂。
Sean Lee
关于这一点，我想再问一下。这个工厂已经完工了吗？是否已经通过了所有的检查审批？
Dr. Wei
是的，我相信是这样。实际上——它已经建成，并且已经开始生产部分II期临床试验的GMP产品——II期临床试验正在新的GMP工厂中进行。
Operator
我们的问答环节到此结束。现在我将会议交还给CASI董事长兼首席执行官何博士，请他做总结发言。
Dr. Wei
再次感谢大家参加今天的电话会议。我们对本季度取得的进展感到无比自豪，并对我们预期将成为CASI关键性的一年充满信心。我们期待利用现有的商业基础设施，推进关键业务发展计划，开展CAR-T项目的商业化前启动活动，推动管线扩展进展，并继续观察EVOMELA的稳健增长。现在是加入CASI的激动人心的时刻，再次感谢大家的持续支持。主持人，是的，请继续。
Operator
女士们、先生们，今天的电话会议到此结束。感谢大家的参与。您现在可以断开连接。