Operator
各位女士、先生，早上好。感谢各位的耐心等待，欢迎参加CASI Pharmaceuticals 2021年第二季度财务业绩电话会议。[接线员提示]现在，我将电话转交给公司代表Cynthia Hu进行开场陈述。
Cynthia Hu
谢谢接线员。大家早上好，欢迎参加CASI第二季度电话会议。今天早些时候，CASI发布了新闻稿，详细介绍了截至2021年6月30日的季度财务业绩。该新闻稿可在公司网站的投资者关系部分查阅。今天的电话会议由我们的董事长兼首席执行官何伟武博士主持。我们的总裁Larry Zhang、首席医疗官Alex Zukiwski博士以及业务发展高级副总裁Jim Goldschmidt博士也将在问答环节回答任何问题。提醒一下，我们今天的发言将包含前瞻性陈述，包括我们的业务计划、目标和里程碑。这些前瞻性陈述并不保证未来业绩，因此您不应过度依赖这些陈述。这些陈述受到众多风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与我们在前瞻性陈述中预测或暗示的结果存在重大差异。有关可能导致实际结果不同的重要因素的描述，请参阅我们在美国证券交易委员会备案文件中的声明。现在，我很荣幸将电话转交给我们的董事长兼首席执行官何伟武博士。
Wei
谢谢Cynthia。大家早上好，感谢各位参加本次电话会议。我将首先进行总体更新，重点介绍我们的核心项目及近期催化剂，随后是第二季度财务亮点。需要说明的是，我们很乐意在问答环节回答我们发言中未涵盖的任何问题。我们的新闻稿包含了2021年第二季度财务业绩的详细信息。我们对第二季度取得的进展感到非常满意，我为团队各部门的持续奉献和专注感到自豪。毫无疑问，我们正顺利朝着打造一家领先且财务实力雄厚的制药公司的目标前进。我将在本次电话会议的主要部分讨论财务亮点，但我想先分享一下我对财务表现的乐观态度。我们的首款商业化药物EVOMELA的收入持续增长，而销售成本却在下降。凭借这一经验，我们的商业和医学营销团队已准备好开始为预期上市的CAR-T 19项目CNCT19进行筹备和上市前活动。在推进商业化和后期资产的同时，我们继续推进产品管线，并持续寻求更多资产以促进公司发展。我们的商业模式基于创新医药产品开发的几个关键假设构建。首先，由于庞大的人口规模和快速的收入增长，中国代表着一个快速增长的创新医药市场。其次，中国拥有庞大的患者群体，这能为全球医药创新增添重要价值，这得益于近期多项政府改革。最后，全球生命科学创新呈现爆发式增长，而我们的商业模式可以加速这些创新的商业化进程。我们关注那些符合我们在全球药物开发方面核心竞争力的产品，这使我们能够利用中国庞大的患者群体和临床开发机会。我们的业务拓展执行通常包括对合作伙伴的投资部分。我们相信，这一额外的投资层能深化我们与合作伙伴的协作，并表明我们的信心和信念。这也为我们的股东在潜在股权回报方面提供了额外的上升空间。例如，我们在引进CD19 CAR-T、整个FcγRIIb抗体以及VCP/p97抑制剂时采用了这种风险投资方式。现在，我们将更具体地讨论EVOMELA、我们的商业化产品以及EVOMELA的管线。第二季度，我们录得EVOMELA收入710万美元，较去年同期增长173%。基于当前趋势，我们将2021年全年收入增长指引修订为超过2020年80%。如您所知，EVOMELA在中国获批用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的大剂量预处理治疗。它是中国市场上唯一可商业获得的注射用美法仑剂型。在EVOMELA进入中国市场之前，多发性骨髓瘤治疗领域平均每年仅进行800例干细胞移植。EVOMELA上市后，我们与关键意见领袖密切合作，推动市场认知，并在中国市场实现了超出预期的采用。2020年，即我们上市后的第一年，超过2,600名患者接受了EVOMELA治疗。EVOMELA不仅仅是美法仑，它是一种具有专利保护的专有改良配方，专利保护期至少到2030年。EVOMELA在中国的上市后研究已完成入组，目前处于随访阶段。迄今为止，我们看到的数据与已发表的EVOMELA研究结果一致。通过EVOMELA作为我们的桥头堡，我们已在中国建立了一支由100多名血液科销售和医学营销专家组成的商业团队。这个商业特许经营权极具价值，因为它使我们更贴近中国血液/肿瘤领域的所有关键意见领袖。这也是许多全球创新者选择与我们合作的关键原因，因为我们拥有市场准入和本地临床开发资源。现在，我将转向我们的CAR-T 19细胞疗法。关于我们的CD19 CAR-T，我们的合作伙伴Juventus在其当前正在进行的试验中继续取得出色进展。您可能还记得，CNCT19是一种自体CD19 CAR-T研究产品，CASI拥有其全球商业和利润分享权。CNCT19正由Juventus开发，作为表达CD19的血液恶性肿瘤（包括B细胞急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤）患者的潜在治疗方法。CNCT19将在中国本地开发和制造，这使其与部分在中国境外开发和制造的其他CAR-T 19疗法有很大区别。对于中国患者来说，定价是一个非常重要的问题，尤其是对于高端和创新产品。在境外开发和制造组分的可比CD19疗法，由于涉及中国境外的某些化学、制造和控制（CMC）环节以及高昂的销售成本，其定价远高于我们预期CNCT19能够达到的价格水平。接下来，我将讨论我们的另一个关键资产BI-1206。2020年10月，我们收购了BI-1206，这是一种用于大中华区市场的新型抗FcγRIIb抗体。BI-1206具有新颖的作用机制，通过阻断单一的抑制性抗体检查点受体FcγRIIb，来释放液体瘤和实体瘤中的抗癌免疫反应。Fcγ受体是抗体检查点，可调节用于癌症免疫治疗的肿瘤细胞靶向抗体和免疫检查点靶向抗体的疗效。BI-1206有可能与所有依赖抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和补体依赖性细胞毒作用（CDC）发挥疗效的治疗性单克隆抗体联用。BI-1206是BioInvent的主要候选药物，目前正由BioInvent在一项与PD-1疗法KEYTRUDA联合用于实体瘤的I/II期试验中进行研究。此外，它还在与RITUXAN联合治疗非霍奇金淋巴瘤的I/IIa期试验中。在知识产权方面，BioInvent最近收到了中国国家知识产权局的通知书，进一步确保了该资产在中国的知识产权保护。这项中国知识产权是BI-1206项目的一个重要里程碑。我们计划与BioInvent一起，继续在液体瘤和实体瘤中开发BI-1206，CASI负责大中华区的开发和商业化。我们的主要适应症将是BI-1206联合利妥昔单抗用于复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者。CASI计划在2021年向国家药品监督管理局（NMPA）提交BI-1206的研发申请。现在谈谈CB-5339。2021年3月，我们从Cleave Therapeutics收购了CB-5339，这是一种用于大中华区市场的首创VCP/p97抑制剂。CB-5339是一种口服的第二代小分子VCP/p97抑制剂。这种抑制血液恶性肿瘤中VCP/p97的新方法得到了广泛的临床前研究和早期临床数据的支持。CB-5339代表了一种有前景的新型药物，可选择性靶向癌症中的VCP/p97，是我们血液/肿瘤资产管线的一个补充。CB-5339目前正由我们的合作伙伴在一项针对急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I期临床试验中进行评估。我们计划与Cleave共同开发CB-5339，以AML作为初始适应症，CASI负责大中华区的开发和商业化。CASI计划在2022年向NMPA提交CB-5339的研发申请。接下来，我将介绍我们的全球资产CID-103，我们的抗CD38单克隆抗体。CID-103是一种全人源IgG1抗CD38单克隆抗体，识别独特的表位。它被筛选出对CD38阳性恶性细胞具有强大的ADCC活性，同时CDC活性降低，有可能减少现有抗CD38治疗中观察到的输注反应。6月，我们庆祝了I期研究中的首例患者入组。这是一项针对既往接受过治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的剂量递增和扩展研究。CID-103先前已显示出令人鼓舞的临床前疗效、良好的临床前药代动力学特征，以及比其他抗CD38单克隆抗体更强的抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用。我们希望这能转化为更大的患者获益。这项I期试验将产生有价值的信息，并有可能为多发性骨髓瘤患者的治疗提供早期临床活性证据。噻替派。需要说明的是，我们的噻替派资产正在持续推进。我们预计在2021年向NMPA提交2个适应症的注册申请，噻替派的注册研究将在NMPA批准后尽快启动。噻替派是一种化疗药物，具有多种潜在适应症，包括作为造血干细胞移植前的预处理治疗。接下来，简单谈谈我们第二季度的财务亮点。我们的新闻稿包含了财务业绩的更多细节。今天我的评论将侧重于关键亮点，而不是逐一阅读所有细节。第二季度，我们录得EVOMELA收入710万美元，较去年同期增长173%。基于当前趋势，我们将2021年全年收入增长指引修订为超过2020年80%。截至2021年6月30日的三个月，收入成本为290万美元，而2020年同期为250万美元，其中包括同期140万美元和50万美元的特许权使用费支付。剔除特许权使用费后，收入成本占收入的比例在截至2021年6月30日的三个月内，较2020年同期显著下降。这主要是由于新的自动化制造商——现已到位的新制造商，导致EVOMELA库存单位成本大幅增加。截至2021年6月30日，CASI拥有现金及现金等价物6040万美元，而2020年12月31日为5710万美元。按当前运营速度，公司拥有足够的资源支持其运营至2022年以后。我们继续在如何运用现金头寸方面保持高度审慎，专注于为股东创造价值。在将电话交还给接线员之前，我们希望已经向您传达了我们的乐观态度和CASI的积极前景。归根结底是：第一，我们致力于打造一家大型综合性生物制药公司，以中国为基础，最终实现我们的能力。我们计划推出产品并加快收购资产的步伐。我们将以技术和企业家精神来推进，将临床开发合作与对合作伙伴的风险投资相结合。我们将继续建设和加强我们的研发能力，进一步强化销售和营销团队，并扩大业务拓展活动的覆盖范围。现在是成为CASI一员激动人心的时刻。我们期待在实现里程碑时提供未来的更新。我现在将电话交给接线员进行提问。接线员？
Operator
[操作员说明] 我们的第一个问题来自Trevor Allred。
Trevor Allred
祝贺本季度业绩出色。我想问一下，Q2业绩是否受到Q1季节性因素的拉动影响？还是我们应该预期下半年会有类似的报告增长？另外，能否谈谈您对CID-103的预期，基于目前的入组情况，现在有多少个试验中心开放，以及它们的地理位置分布？
Wei
抱歉，我没有完全听清您的第一个问题。能重复一下吗？
Trevor Allred
当然可以。我是想问Q2业绩是否受到Q1季节性因素的拉动影响？还是我们应该预期下半年会有类似的环比增长？
Wei
我们确实预期会有季度环比增长。这种药物在美国被视为仿制药。但由于它是专有配方，而且我们也是中国唯一的美法仑注射剂生产商，实际上我们在中国是一种创新药物。这确实——情况比较特殊。有些药物在美国可能被视为仿制药，但在不同市场，它实际上是一个全新的创新市场。所以我们预期——我们预期会有季度环比增长。这就是为什么我们给出2021年整体增长80%（相比2020年）的指引。这回答了您的问题吗？
Trevor Allred
是的。我想更关注大约25%的范围，就像Q1那样。
Wei
是的。所以我们——因为这只是该产品上市的第二年，实际上我们预期——在第一年，有很多事情，而且因为COVID-19等等。比如我们实际上在生产方面。我认为未来，您会看到这种药物的收入增长更加平稳。目前，我们已经稳定了生产。但愿COVID-19不会在中国卷土重来，我们预期——我们预期收入增长会更加——将会更加可预测。
Trevor Allred
好的。很好。那么关于CID-103呢？
Wei
Alex，我们的首席医疗官——Alex，您想回答这个问题吗？
Alexander Zukiwski
是的。我可以回答这个问题。关于试验中心数量，目前有3个中心已经启动并活跃运行。它们位于法国和英国。随着我们通过各机构的伦理审查委员会等程序，我们正在扩大试验中心的数量。因此我们预计在未来一年内，至少在法国和其他地方增加2到3个中心。入组进度符合预期。对于这种剂量递增研究，我们预计8月份（像往常一样）会因为欧洲的假期季节而有所放缓。
Operator
下一个问题来自Justin Zelin。
Justin Zelin
祝贺本季度EVOMELA销售表现强劲。从我的角度来看相当令人印象深刻。我想问一个关于你们细胞疗法CNCT19的问题。我们最近看到Yescarta在中国获批。我希望您能就此谈谈您如何看待中国细胞疗法商业市场的发展，以及您认为CNCT19在这一格局中处于什么位置。
Wei
是的。谢谢您，Justin。实际上，我们对中国首个CAR-T 19获批感到非常兴奋。从更宏观的角度来看，这确实是中国历史上首个获批的细胞疗法。但是，这目前是进口药物。首个药物的定价为120万元人民币，略低于20万美元，我们认为这对中国患者来说相当昂贵。尽管如此，首个药物上市为细胞疗法在中国铺平道路是极其令人兴奋的。因为我们的CAR-T 19是中国本土生产的CAR-T 19，我们的销售成本将显著低于进口版本的CAR-T 19。因此，我们相信中国CAR-T 19细胞疗法市场存在差异化机会。我们正处于成为中国首个本土生产CAR-T 19的最前沿。我们正处于CAR-T 19关键试验的最后阶段。对于B-ALL适应症，我们在中国获得了突破性疗法认定，而Kite的药物尚未获批用于B-ALL。因此，我们相信我们可能——我们将成为中国首个获批用于B-ALL的药物。由于价格差异化，我们相信我们能够在中国占据重要的市场份额。特别是，CASI已经在EVOMELA相同的渠道中拥有超过100名人员。EVOMELA的市场与CAR-T 19疗法相同，医生和关键意见领袖的群体也相同。我们还在扩大销售团队，以便在我们的CAR-T 19获批时，我们已经准备好商业化该产品的成熟商业体系。这确实令人兴奋，因为我们相信实际上有接近50,000名患者需要这种产品。
Justin Zelin
非常好。祝贺所有进展。
Wei
是的。谢谢您，Justin。
Operator
下一个问题来自Sean Lee。
Sean Lee
祝贺本季度表现良好。我的第一个问题是关于CNCT19。随着II期试验接近尾声——看起来确实接近尾声了，那么在监管流程中您需要采取的下一步是什么？您正在为产品的商业化做哪些准备工作？
Wei
嗯，我认为——显然我们能做的是完成II期患者数据。看起来在B-ALL方面，我们将比非霍奇金淋巴瘤进展更快，因为我们实际上获得了B-ALL的突破性疗法认定，而且中国尚未批准任何CAR-T 19药物用于B-ALL。所以——我们正处于完成患者入组的最后阶段。在我们生成数据、达到NMPA商定的终点后，显然Juventus将向NMPA提交NDA。我们预计会获得快速批准——但这相当难以预测。所以在药物获批需要多长时间方面，我们完全取决于NMPA。但我们仍然预计在今年年底或明年初提交B-ALL的NDA申请。与此同时，我们已经为这款药物的上市做了大量准备工作。所以首先，也许Larry可以向你更新一下，Sean，关于我们CAR-T 19上市的商业准备工作。因为通过EVOMELA，我们已经覆盖了中国260多家血液/肿瘤医院。但我们正在招聘更多人员为CAR-T 19上市做准备。所以Larry，也许你可以谈谈这个问题，我们如何为CAR-T 19的商业上市做准备？
Larry Zhang
当然。如你所知，中国的细胞治疗领域是全新的。基本上，当我们为EVOMELA建立上市计划时，这已经开始为CAR-T 19上市做准备了。这意味着我们不仅需要选择医院，还需要建立强大的支持连接和KOL关系。就医院和连接而言，目前我们正在覆盖中国300多家医院，但我们肯定不会覆盖所有医院。在最初几年，大约有13到15家医院是主要重点。从现在开始——我们已经开始继续所有这些工作。另一项准备是建立我们的商业团队。这意味着从医学和市场营销方面，更不用说我们目前正在做的医药代表工作了。希望我们看到Juventus提交他们的NDA，我们将加快准备工作，为上市做好准备。谢谢，Sean。
Sean Lee
很好。关于生产方面，一切都准备好了吗？还是你们仍需实现额外的里程碑？
Wei
你是指CAR-T 19的生产吗？
Sean Lee
是的，在CAR-T 19之前。
Wei
是的——不。实际上，这一切都已经完成了，Juventus的GMP设施已经获得了NMPA的认证。所以——目前，如果需求存在，我们已经具备治疗2000多名患者的能力。超过2000名患者后，我们可能需要建设额外的生产能力。
Sean Lee
很好。我的第二个问题是关于BI-1206。你提到你们最近在中国购买了知识产权。那么你们在那里的临床计划是什么？预期时间表是怎样的？
Wei
是的。我们目前的计划实际上是依托BioInvent的全球试验。显然，我们将在中国提交针对复发难治性非霍奇金淋巴瘤联合利妥昔单抗的IND申请。这确实体现了中国监管机构与全球监管机构同步的优越性。因此，我们现在可以利用BioInvent的数据在中国提交IND申请。我们预计将在2021年底前提交针对BioInvent目前正在进行临床试验的相同适应症的IND申请。
Operator
下一个问题来自Difei Yang。
Difei Yang
有几个问题。首先是关于CAR-T，我们是否会在年底前看到数据更新？其次，关于CAR-T的销售分布，考虑到现在有竞争产品，您认为医院层面会选择一种CAR-T产品（比如从多个产品中挑选一个），还是认为在单个医院层面会有多种产品供患者选择？
Wei
我先回答您的第二个问题。关于选择CAR-T产品的问题，我们相信我们的CART-19定价可能会显著低于目前获批的CAR-T 19产品。首先，我们认为中国政府不太可能报销近20万美元的治疗费用。在中国，能够负担20万美元治疗费用的人实际上非常少。根据我们的市场策略，我们认为我们的产品与当前获批产品之间存在巨大的价格差异。这样回答您的问题了吗？
Difei Yang
是的。
Wei
因此，我们不认为医院会偏袒某一方，因为他们可能会与患者沟通。如果患者无法负担20万美元的药物（显然我们尚未定价我们的药物），假设我们的药物价格显著更低，我不认为医生或医院会因为我们的药物而歧视我们。实际上，我们相信我们的药物在病毒时间特性上优于竞争产品。对于许多不擅长处理细胞因子风暴的中国医院来说，我们认为我们的产品比已获批产品更具优势。这样回答您的问题了吗？
Difei Yang
是的。
Wei
显然存在许多不可预测的因素。但归根结底，我们专注于如何解决患者的问题，对吗？如果他们患有B-ALL，我们如何以更低的成本和更安全的产品为他们提供解决方案。我们确实认为这类分子药物可能会出现一定的地域市场细分。由于我们与中国排名第一的血液肿瘤研究所——天津血液病研究所合作，我们认为天津可能会更倾向于使用他们自己研究所开发的产品，但这可能并非绝对。最终，我认为成本、疗效和安全性将是决定因素。
Difei Yang
是的，这非常有帮助。那么转向EVOMELA。首先，祝贺第二季度的出色表现。然后考虑到全年的指引，您能否说明第三季度和第四季度的收入可能会趋于平稳？我想听听您的看法，这是否与季节性因素有关，以及您可以采取哪些其他措施来进一步提高市场渗透率。
Wei
实际上，这个产品——我们可能低估了它在中国市场的潜力。总的来说，CASI在预测收入时相当保守。我们不喜欢过度承诺而交付不足。我们希望成为一家承诺很多但交付更多的公司。目前，我们给出的80%增长指引意味着全年收入将达到约2800万美元、2700万美元、2800万美元。实际上我们今年可能会超过这个目标，这对于像EVOMELA这样非常小众的产品来说意义重大。上市第二年就接近3000万美元的收入——实际上，在中国，这被认为是一项卓越的商业化成就。因此，我们为我们的商业团队感到非常自豪。这实际上是一个价值——我个人认为投资者没有正确评估CASI的价值，因为中国的商业渠道，特别是专业商业渠道，非常有价值，因为我们能够接触到关键意见领袖。而且CASI是一家高标准公司，我们必须遵守美国《反海外腐败法》以及所有高标准的营销和销售规范。实际上，中国很少有公司拥有这种高质量营销和销售体系。我们非常自豪，通过我们的第一个产品，在第二年就在这个特定市场实现了近3000万美元的收入。就我们的产品而言，我们相信EVOMELA最终可能成为一个1亿美元的产品。它是一个小众产品，不像CAR-T 19那样大。CAR-T 19的市场可能比EVOMELA大得多。您可以计算一下：如果我们每个患者收费10万美元，治疗2000名患者，那就是2亿美元。而EVOMELA，去年我们已经治疗了2600名患者。所以我们的商业引擎在这方面相当强大。关于EVOMELA，给您一些反馈：它是一个小众产品。目前EVOMELA的瓶颈不在于我们的商业能力，而在于中国医院的移植科室是瓶颈。因此，即使加大推广力度，也不意味着我们会获得更多收入，但我们看到中国医院正在扩大血液/肿瘤移植科室，这将是一个渐进的过程。
Difei Yang
是的，明白了。这非常有帮助。所以瓶颈确实在于移植中心的容量。
Wei
是的。这也是一种教育，因为我认为很多公司已经做得很好，说服医生相信除了化疗之外，CD38对多发性骨髓瘤患者极为有益。但人们忘记了，对于相对健康的多发性骨髓瘤患者来说，自体移植仍然是标准治疗方案。大约14%接受该手术的患者可以存活20年。这实际上是一种功能性治愈。所以，如果我是一名相对健康的多发性骨髓瘤患者，我会选择进行干细胞移植，因为我有14%的机会存活超过20年。但进行自体移植的这个概念不知何故被医生们遗忘了，因为这种解决方案在中国并不普及。现在随着EVOMELA的上市，我们正在重新教育市场，最好的治疗是自体治疗。但这正在慢慢成为——我认为我们的商业团队在中国多发性骨髓瘤市场的再教育方面做得非常出色，EVOMELA治疗已经成为中国多发性骨髓瘤治疗指南的一部分。所以，我们正在慢慢说服市场，对于许多许多患者来说，移植是更好的解决方案。
Operator
问答环节到此结束。现在我将会议交还给CASI董事长兼首席执行官何伟武博士进行闭幕致辞。
Wei
非常感谢大家参与我们的会议，也感谢所有投资者的支持。我们正在一种药物一种药物地建设这家公司。一家公司的最终成果是我们通过产品和服务真正照顾了多少患者。我们非常高兴地看到，在2021年的第一年，我们的第一种药物已经治疗了超过2000名患者，而相比之下，2018年整个中国使用自体移植治疗的患者只有约800名。仅今年前6个月，EVOMELA就已经治疗了超过2000名患者。所以我认为这真正推动我们为公司努力工作。归根结底，患者才是最重要的。我们非常感谢大家支持我们建设这家公司。我们的管线中将会有许多许多新药问世。我们将一种药物一种药物地建设这家公司。通过利用中国的资源，我们坚信我们正在开发一种独特的商业模式，利用庞大的中国市场和中国临床资源，将创新的全球产品带给全世界的所有患者。非常感谢大家的支持。
Operator
谢谢。女士们、先生们，今天的电话会议到此结束。感谢大家的参与。您现在可以断开连接了。
Wei
谢谢。再见。