Operator
大家好，欢迎参加CASI Pharmaceuticals宣布2021年第三季度财务业绩的电话会议。[接线员指示]。今天的活动正在录音中。现在我将会议转交给Jacob Moshel先生。Moshel先生，请开始。
Jacob Moshel
谢谢接线员。早上好，欢迎参加CASI第三季度财报电话会议。今天早些时候，CASI发布了新闻稿，详细介绍了公司截至2021年9月30日的季度财务业绩。该新闻稿可在公司网站投资者关系部分查阅。今天的电话会议由我们的董事长兼首席执行官何伟武博士主持；同时还有我们的总裁张先生；首席医疗官Alex Zukiwski博士；以及业务发展高级副总裁Jim Goldschmidt博士参与。在问答环节，所有人都将回答提问。 提醒一下，我们今天的发言将包含前瞻性陈述，包括我们的业务计划、目标和里程碑。这些前瞻性陈述不能保证未来业绩，因此您不应过度依赖这些陈述。这些陈述受到众多风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与我们在前瞻性陈述中预测或暗示的结果存在重大差异。关于可能导致实际结果不同的重要因素的描述，请参阅我们在美国证券交易委员会备案文件中的声明。 现在我很高兴将电话转交给我们的董事长兼首席执行官何伟武博士。何博士？
Wei
谢谢Jacob。大家早上好，感谢参加本次电话会议。我将首先进行总体更新，重点介绍我们的核心项目及近期催化剂，随后是第三季度财务亮点。需要说明的是，我们很乐意在问答环节回答我们发言中未涵盖的任何问题。我们对第三季度取得的进展感到非常满意，我为团队各部门的持续奉献和专注感到自豪。我们正稳步朝着建设一家领先且财务实力雄厚的制药公司的目标迈进。 CASI的使命是提供创新医疗解决方案，满足全球未满足的医疗需求。更具体地说，我们正在执行一项战略，利用全球创新来应对中国老龄化人口的未满足需求。中国战略可能是我们一生中最具吸引力的医疗创新机遇之一。首先，中国拥有世界上最多的人口。其次，中国的药品开发流程正逐步与全球发达经济体接轨，因此，庞大的患者群体为全球创新提供了前所未有的临床试验资源。 CASI正在实施这一战略，一次一个产品地将改变生命的药物带给患者，初期重点聚焦血液肿瘤市场。我们将通过产品管线来阐述我们的战略和持续执行情况。我们成功推向市场的第一个产品是EVOMELA（益伏美拉）在中国上市。我们很高兴地报告，第三季度EVOMELA收入为810万美元，同比增长92%。基于持续增长，我们对2021年全年收入较2020年增长超过80%的指引保持信心。 EVOMELA在中国获批用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的大剂量预处理治疗。它是中国市场上唯一可商业获得的注射用美法仑剂型。EVOMELA上市后，我们与关键意见领袖密切合作，推动市场认知并加速在中国市场的采用。2020年，即上市首年，超过2,600名患者接受了EVOMELA治疗，而上市前仅为800名。EVOMELA不仅是美法仑，它是一种具有专利保护的专有制剂，专利保护期至少到2030年。EVOMELA在中国的上市后研究已完成入组，临床研究报告正在最终定稿以备提交。截至目前，我们看到的数据与已发表的EVOMELA研究结果一致。 通过EVOMELA，我们已在中国建立了一支超过100人的强大血液肿瘤销售和医学营销专家团队。他们凭借首个商业产品的成功上市建立了声誉，并准备好[听不清]推出我们未来的商业资产。我们在中国血液肿瘤市场的高质量专业销售和营销团队是CASI的主要竞争优势。我们已经与大量关键意见领袖建立了联系，他们可以就患者群体的未满足医疗需求为我们提供建议。 我们也正成为那些在中国尚无业务的创新生物技术公司的首选合作伙伴。关于我们的CAR-T 19项目：关于我们的CD19 CAR-T，我们的合作伙伴Juventas在其当前进行中的试验中继续取得良好进展。您可能记得，CNCT19是一种自体CD19 CAR-T研究产品，CASI拥有其全球商业和利润分享权。CNCT19由Juventas开发，作为表达CD19的血液恶性肿瘤（包括B-ALL和B-NHL）患者的潜在治疗方法。CNCT19将在本地开发和制造，这使其与部分在中国境外开发和制造的其他CAR-T 19疗法显著不同。 药品和细胞疗法定价对中国患者来说是一个非常重要的问题，特别是对于高端和创新产品。在境外开发和部分制造的可比CD19疗法，由于涉及中国境外的某些CMC和高昂的商品成本，其定价显著高于我们预计CNCT19可以达到的价格水平。此外，Juventas最近完成了C轮融资，筹集了超过4.1亿元人民币，约合6300万美元。我们相信这笔融资将使我们的合作伙伴Juventas能够继续推进CAR-T疗法在中国的适应症拓展。 我们继续看到非常令人鼓舞的进展，Juventas正按计划在2022年向国家药监局提交新药上市申请。接下来，我将介绍我们的其他关键资产。CID-103，抗CD38单抗。CID-103是一种全人源Ig1抗CD38单克隆抗体，识别独特表位。它被筛选出对CD38阳性恶性细胞具有强大的抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用活性，同时补体依赖性细胞毒作用活性降低，可能减少现有抗CD38治疗中观察到的输注反应。6月，我们的I期研究入组了首例患者。这是一项在既往接受过治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中进行的剂量递增和扩展研究。 CID-103先前已显示出令人鼓舞的临床前疗效、良好的临床前安全性特征，以及比其他抗CD38抗体更强的抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用活性。我们希望这能转化为显著的临床获益。该I期试验目前正在入组第3队列，预计将产生有价值的信息，并有可能为多发性骨髓瘤患者的治疗提供早期临床活性证据。 BI-1206。2020年10月，我们引进了BI-1206，这是一种首创的、靶向FcγRIIb受体的全人源单克隆抗体，用于大中华区市场。BI-1206具有新颖的作用机制，通过阻断单一的抑制性抗体检查点受体FcγRIIb，来解锁液体和实体瘤中的抗癌免疫。Fcγ受体是抗体检查点，可调节直接靶向肿瘤细胞的抗体以及癌症免疫治疗中使用的免疫检查点靶向抗体的疗效。BI-1206潜在地可与所有依赖ADCC/CDC发挥疗效的治疗性单克隆抗体联用。BI-1206是BioInvent的主要候选药物，BioInvent正在开展一项BI-1206联合抗PD-1 KEYTRUDA治疗实体瘤的I/II期试验，以及一项BI-1206联合利妥昔单抗治疗非霍奇金淋巴瘤的I/II期试验。 近期，BioInvent公布了从正在进行的剂量递增I期试验中获得的进一步积极数据（截至2021年7月21日）。BI-1206联合利妥昔单抗在12名评估治疗获益的患者中显示出50%的客观缓解率，包括3例完全缓解和3例部分缓解。治疗使另外1名患者疾病稳定，疾病控制率达到58%。完全缓解似乎也持久，在2名完成研究的患者中持续超过18个月和24个月。此前，这些患者接受不含BI-1206的利妥昔单抗治疗均告失败。 我们计划与BioInvent继续开发BI-1206用于液体和实体瘤，CASI负责大中华区的开发和商业化。我们计划利用我们现有的专业知识，包括临床医学团队以及与血液肿瘤关键意见领袖、医院、医疗中心和药房建立的合作关系，以加速BI-1206在中国的开发和商业化。我们的主要适应症将是BI-1206联合利妥昔单抗治疗复发难治性NHL患者。CASI已于2021年向国家药监局提交了BI-1206的研发申请。 接下来，简单介绍一下CB-5339。2021年3月，我们从Cleave Therapeutics收购了CB-5339，这是一种首创的p97抑制剂，用于大中华区市场。CB-5339是一种口服第二代小分子p97抑制剂。Cleave通过抑制p97治疗血液恶性肿瘤的新方法得到了广泛的临床前研究和早期临床数据的支持。CB-5339代表了一个有前景的、选择性靶向p97治疗癌症的新靶点，是对我们血液肿瘤资产管线的补充。CB-5339目前正由我们的[听不清]在AML和MDS患者中进行I期临床试验评估。 我们计划与Cleave共同开发CB-5339，以AML作为初始适应症，CASI负责大中华区的开发和商业化。CASI已提交了pre-IND申请，目前[听不清]。我们期待与Cleave共同开发CB-5339，重点是通过在中国启动当前和潜在新适应症的试验来帮助加速开发计划。 另外提一下，我们的塞替派资产也在持续推进中。塞替派是通过中国一位领先的关键意见领袖引入CASI的。由于中国目前仍缺乏高质量、大剂量注射用塞替派剂型，CASI从[听不清]获得了塞替派产品的授权。两个适应症的注册申报正在进行中，塞替派注册研究将在获得监管授权后尽快启动。塞替派作为一种化疗药物，具有多种潜在适应症，包括造血干细胞移植前的预处理治疗。 以上就是我们关键管线资产的更新。现在我将介绍一些财务亮点。关于我们第三季度的财务亮点：我们的新闻稿包含了财务业绩的更多细节。今天我的评论将重点介绍关键亮点，而非逐条宣读所有结果。收入主要包括2019年上市的EVOMELA的产品销售。截至2021年9月30日的三个月收入为810万美元，而2020年同期为420万美元。由于EVOMELA销量的持续增长，2021年第三季度收入较2020年同期增长93%。 截至2021年9月30日的三个月，收入成本为340万美元，而2020年同期为180万美元，其中包括同期的特许权使用费支付160万美元和80万美元。剔除特许权使用费，2021年和2020年截至9月30日的三个月的收入成本分别为180万美元和100万美元。剔除特许权使用费后的收入成本占收入的百分比在截至2021年9月30日的三个月较2020年同期显著下降，这是由于替代生产安排到位，导致EVOMELA库存单位成本大幅降低。 截至2021年9月30日，CASI拥有现金及现金等价物5310万美元，而2020年12月31日为5710万美元。按当前运营速率，公司拥有足够的资源支持其运营至2022年以后。我们继续在现金配置上保持高度审慎，专注于为股东创造价值。现在我将把话筒交给接线员进行问答环节。
Operator
[操作员说明]。第一个问题来自奥本海默的Leland Gershell。
Leland Gershell
我想询问一下中国本土的商业组织情况。能否评论一下随着EVOMELA销售额持续增长，该组织是如何扩张或发展的？以及随着CNCT19进入市场，我们应该如何看待该组织可能继续扩张。我还有一个关于进一步业务发展交易的问题。显然，到目前为止你们已经完成了一系列不错的交易，我想问的是，进入2022年，我们是否应该预期这类第三方交易的节奏会保持不变？我们应该如何看待CASI的额外业务发展？
Wei
非常感谢。关于商业团队，我们实际上正在相当积极地扩大商业团队，为CAR-T 19的上市做准备。这个策略的美妙之处在于，首先，随着EVOMELA收入的增长。我们相信超过4000万美元收入后，我们——实际上，第一款药物EVOMELA将覆盖我们在中国商业团队的成本，这使我们处于非常独特的地位。而且EVOMELA是一个非常利基的产品，我们认为在第四年、第五年之后，不需要庞大的商业团队来维持该产品。所以我们商业团队的增长实际上是为明年及后年可能推出的其他血液肿瘤产品做准备。因此，我们正在中国真正建立一个商业引擎，以便一个接一个地推出产品。希望随着第二款产品的上市，我们可能会实现潜在的盈利。 所以我不知道这是否回答了您的问题。我们的团队在这方面仍在扩张，实际上是为我们未来的产品上市做准备。关于引进授权，我们在选择授权什么样的产品方面非常挑剔，因为我们真的希望符合CASI作为一家初创公司的定位。这是我们第一款上市的产品。所以当我们审视全球资产时，我们真的希望寻找能够与我们商业策略产生极强协同效应的资产。所以我们最有可能进入商业上市管线的两款产品是CAR-T 19和塞替派。这些都非常适合我们的商业团队，因为我们的商业团队每天都在与相同的KOL交流。基本上，使用EVOMELA的医生——使用EVOMELA的医生将是使用CAR-T 19和塞替派的同一批医生。所以我们真的在寻找很多能够融入这个商业引擎的产品。 所以在某种意义上，我们会保持一定的乐观态度。当我们看到很多好产品适合我们的管线时，我们可能会比较积极。但如果一段时间后我们没有看到合适的产品，我们可能会放慢节奏。所以在某种意义上，我们并没有一个明确的节奏。但理想情况下，我们希望寻找我们称之为
Leland Gershell
是的，非常有帮助。祝贺你们取得的进展。
Operator
下一个问题来自H.C. Wainwright的Sean Lee。
Sean Lee
祝贺本季度业绩出色。我的第一个问题是关于EVOMELA。您提到去年有2,600名患者接受了治疗，而EVOMELA上市前只有800名。能否更新一下今年前9个月有多少患者接受了治疗？您认为这个适应症的上限是多少？
Wei
实际上，我们今年计划全年治疗约5,000名患者。您是在问我具体数字。Larry，你知道前9个月的确切数字吗？
Wong Hu
我们已经治疗了接近4,000名患者。
Wei
是的，4,000名。我们当前的目标是每年超过10,000名患者。这种药物还有其他用途——有一些孤儿适应症。至少就目前的适应症而言，我们目前的目标是至少超过10,000名患者。但显然，中国的潜力要大得多，因为美国只有3亿多人口，每年实际进行超过10,000例自体移植。中国有14亿人口。因此我们相信最终数字可能会高得多。但EVOMELA仍被视为一种高价药物。这也是我们认为中国市场非常令人兴奋的原因之一，随着人们生活水平的提高，渗透率可能会更高。但目前，我们的目标是EVOMELA超过10,000名患者。
Sean Lee
很好，很高兴听到这些。我的下一个问题是关于与Juventas的合作。我记得之前您提到他们预计在今年年底和明年完成这些营养研究的入组。我想知道入组是否仍在按计划进行？我们是否能在他们明年提交申请之前看到任何数据发布？
Wei
是的。据我们所知，Juventas仍在按计划推进，预计今年完成B-ALL的入组。由于中国已批准了2款CAR-T 19用于淋巴瘤市场，CDE可能要求为淋巴瘤市场入组更多患者。因此我们认为Juventas的B-ALL试验将领先于淋巴瘤试验。至少就B-ALL而言，目前看来仍有望在年底前完成，并于明年提交NDA。
Sean Lee
很好。在商业化方面，您是否需要为这些产品做任何特殊准备？是否有任何特殊经验教训可以帮助顺利推出这些产品？
Wei
所以——等到这款药物获批时，CASI很可能已经拥有超过200名一线销售人员，针对同一市场进行关键意见领袖的学术推广。这是准备工作之一，但在我们推出药物之前还有很多准备工作要做。因此，我们的团队已经在中国进行大量细致的上市准备工作。我们认为在这个领域我们将比竞争对手处于更有利的位置，因为我们有在这个市场推出EVOMELA的经验。而且我们的团队在血液学/肿瘤学领域非常专业。这确实——我们认为我们将拥有优势。
Sean Lee
这样就更清楚了。我的最后一个问题是关于BI-1206的。那么随着更新的——随着积极的更新后一期临床试验结果，你们下一步的计划是什么？
Wei
我没听清最后一部分。
Sean Lee
是的。那么关于这款药物在临床开发方面的下一步计划是什么？
Wei
是的。这个问题我让我们的首席医疗官Alex来回答。Alex，你在电话会议上吗？
Alexander Zukiwski
是的，我在电话会议上。关于BI-1206的问题，我们与BioInvent建立了非常好的合作关系。他们正在推进计划在近期举行的潜在FDA二期临床试验结束会议。一旦与BioInvent合作完成这项工作，我们将按计划推进该项目，正如我们一直概述的那样，中国的IND等效申请已经提交。因此我们预计将需要进行一项中国特有的、相对简化的药代动力学/药效学研究，之后我们将加入与BioInvent合作的全球注册项目。
Operator
下一个问题来自BTIG的Justin Zelin。
Justin Zelin
恭喜各位，特别是EVOMELA强劲的销售表现，相当令人印象深刻。你们提到计划将销售额从大约5,000名患者继续增长到超过10,000名。也许你们可以谈谈这方面的一些趋势。这会是针对更多地区，以及EVOMELA可以使用的更多临床中心吗？还是更多的关键意见领袖推广？正如你们提到的，中国医疗体系的认可度。或者你们也期待EVOMELA获得更多适应症？
Wei
实际上，我们认为当前最大的瓶颈是医院的移植单元。因为在EVOMELA上市之前，移植在中国治疗多发性骨髓瘤方面并不常用。人们使用[indiscernible]和其他公司开发的所有药物。现在，我们实际上有一个新的任务需要教育医生，对于很多患者来说，移植实际上是一种更好的疗法。我认为大约14%接受自体移植的患者可以存活20年。对于很多患者来说，这确实是改变生命的干预措施。但由于之前中国没有可用的预处理药物，医生们已经习惯了不使用自体移植的其他干预方式。所以我们的路径实际上是重新教育医生，对于很多患者来说，移植是一线治疗。这确实是——这可能是主要的障碍。而且在中国，很多医院没有足够的移植单元、物理单元来进行这种治疗。但是，我们看到一个令人鼓舞的趋势，所有新医院都在朝这个方向扩展。所以这将是一个缓慢的、逐步的与医生沟通的过程，而且我们看到使用这种方案的非常令人鼓舞的趋势。贾斯汀，这回答了你的问题吗？
Justin Zelin
是的，这非常有帮助，对我来说很有道理。也许最后一个问题，您是否注意到中国目前可用的CAR-T细胞疗法的任何趋势？这些产品的采用情况如何？或者目前对该产品的价格是否存在任何阻力？
Wei
是的。中国已经批准了2种CAR-T 19产品。一种来自Kite，另一种来自[indiscernible]。它们的定价都在120万元人民币以上，约合20万美元，我们认为这对中国人群来说是比较昂贵的。据我所知，在这两种药物获批后，接受治疗的患者不到50人。我们认为这可能主要是因为目前的高价格。我认为最终，这种类型的疗法在中国以20万美元的自费治疗，将是一个相当高的门槛。但最终，我认为价格会下降。我们相信我们的价格应该会显著低于目前中国的这两种药物。
Operator
下一个问题来自[操作员说明]。好的。显然，电话可能处于静音状态。所以这实际上结束了问答环节。现在，我想请管理层发表任何结束语。
Wei
再次感谢各位参加今天的电话会议。就CASI而言，我们度过了非凡的一年，在血液学/肿瘤学产品组合方面取得了全面进展。我们对预期的预测前景持续感到鼓舞。我们期待在推进关键业务发展计划时，充分利用现有的商业基础设施。因此——我们期待在不久的将来推出更多产品。我们要感谢各位在这一激动人心的时期给予的持续支持。接线员，谢谢。我们现在可以结束本次电话会议了。
Operator
是的。谢谢。如刚才提到的，本次会议现已结束。感谢各位参加今天的演示。您现在可以挂断电话了。