Operator
女士们、先生们，感谢各位的耐心等待，欢迎参加传奇生物2020年第四季度财务业绩报告会。目前所有参会者线路均处于只听模式。演讲环节结束后，将进行问答环节。[接线员指示]请注意，今天的会议正在录音。[接线员指示]现在我将会议交给今天的发言人Jessie Yeung女士。请开始，女士。
Jessie Yeung
大家早上好。希望大家平安健康。欢迎参加传奇生物2020年第四季度及全年业绩电话会议。我是传奇生物企业财务与投资者关系负责人Jessie Yeung。今天与我一同参加电话会议的是传奇生物首席执行官兼首席财务官黄颖。和往常一样，在我们深入细节之前，本次回顾可通过网络直播获取，可在传奇生物网站投资者关系部分访问。请注意，今天的演示包含前瞻性陈述。我们鼓励您查看今天演示中关于此类陈述的警示声明，以及公司于6月8日向SEC提交的招股说明书，其中指出了可能导致公司实际业绩与预期存在重大差异的某些因素，如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者如果基本假设被证明不正确，实际结果可能与本次演示中描述的结果存在重大差异。传奇生物特别声明不承担更新任何前瞻性陈述的义务。转到今天的议程。我们将从开场白开始，然后是财务业绩。接着我们将快速回顾ASH 2020数据，然后以问答环节结束今天的电话会议。现在我将电话会议交给黄颖。
Ying Huang
谢谢Jessie，大家早上好。欢迎参加我们2020年第四季度及全年业绩电话会议。在开始之前，我想感谢大家，并希望每个人都平安健康。让我首先提醒大家我们传奇生物在这里做什么以及为什么这样做——那就是服务患者。传奇生物的团队不懈努力，为患有衰弱性疾病的患者带来创新疗法。能成为这个团队的一员，我感到无比自豪，并对这些努力心怀感激。在2020年第四季度，我们实现了关键里程碑。在最近的ASH 2020会议上，我们的合作伙伴强生和传奇分享了cilta-cel（一种BCMA靶向CAR-T疗法）的1b期和2期CARTITUDE-1联合研究的激动人心结果。数据持续显示出非常高的总体缓解率。具体而言，97%的患者获得了缓解。更重要的是，在中位随访12.4个月时，67%的患者达到了严格完全缓解。同样在2020年12月，我们开始向美国FDA滚动提交cilta-cel的BLA（生物制品许可申请）。此次提交基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究的结果，该研究评估了cilta-cel治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。我们还宣布美国FDA批准了LB1901的IND申请，这是传奇生物的研究性自体CAR-T疗法，靶向CD4用于治疗T细胞淋巴瘤。考虑到相当一部分外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤患者即使接受当前治疗方案仍会复发，这些患者仍存在高度未满足的医疗需求。获得IND批准后，我们计划在美国启动LB1901的1期首次人体研究。最后，cilta-cel在欧洲也获得了用于治疗复发和难治性骨髓瘤的加速评估资格。欧洲药品管理局的人用药品委员会接受了我们的合作伙伴杨森的加速评估请求，这意味着EMA的评估过程将从通常的210个评估日缩短至150个评估日。现在让我们转向2020年及2020年第四季度的财务业绩。根据IFRS会计准则，我们2020年的净亏损约为3.03亿美元，而2019年亏损为1.33亿美元。2020年每股亏损为1.28美元，而2019年每股亏损为0.66美元。这些结果主要受团队规模扩大、临床试验数量增加以及我们CARTITUDE项目和中国的CARTIFAN项目中临床门诊患者数量增加的影响。从季度环比来看，2020年第四季度我们的净亏损约为5800万美元，而2019年第四季度亏损为6400万美元。2020年第四季度每股亏损为0.22美元，而2019年第四季度每股亏损为0.32美元。在下一张幻灯片中，正如您所见，我们继续推进下一代细胞疗法的强大管线。除了正在进行美国CARTITUDE-1研究、全球CARTITUDE-2五队列2期试验以及正在进行的3期随机主动对照CARTITUDE-4 3期试验的BCMA项目外，在中国我们正在进行关键性2期试验CARTIFAN-1。除了BCMA项目，我们还在中国继续进行1期首次人体研究、研究者发起的研究。这包括用于非霍奇金淋巴瘤的双靶向CD19、CD22自体CAR-T；用于急性白血病的双靶向CD33 CLL-1自体CAR-T；以及靶向CD4的T细胞淋巴瘤项目。在同种异体CAR-T领域，我们正在进行两项积极的1期研究。第一项是靶向CD20的同种异体CAR-T用于非霍奇金淋巴瘤。第二项是靶向γδ BCMA的T细胞项目用于治疗骨髓瘤。在实体瘤领域，我们正在进行一项针对Claudin 18.2靶向自体CAR-T用于胃癌和胰腺癌的研究。此外，我们最近启动了一项针对间皮素靶向自体CAR-T用于卵巢癌的1期研究。现在我想花点时间重点介绍最近在ASH 2020会议上展示的CARTITUDE-1研究的一些临床数据。正如您从这张幻灯片中看到的，数据持续显示出非常高的总体缓解率，具体而言，入组的97名患者中有94名获得了缓解。更重要的是，其中67%的患者达到了严格完全缓解，数据截止时的中位随访期为12.4个月。中位无进展生存期尚未达到。该研究还表明，在推荐的2期剂量（每公斤体重0.75百万个细胞）下，cilta-cel具有可控的安全性特征。考虑到这些患者先前接受过大量治疗（事实上，先前治疗的中位线数为6），我们认为这些结果非常出色。展望2021年剩余时间及2022年，我想讨论公司的近期目标。在2021年上半年，我们正与合作伙伴杨森制药合作，可能向EMA提交cilta-cel的上市许可申请。正如我刚才提到的，最近EMA接受了杨森关于cilta-cel上市申请加速评估的请求。我们还计划在2021年下半年，在与CDE讨论后，在中国提交cilta-cel的BLA。在美国——这是cilta-cel最重要的市场——我们的目标是在2021年底前获得FDA批准。最后，我们计划在美国启动LB1901用于T细胞淋巴瘤的1期首次人体研究。我们的合作伙伴杨森也计划在2021年下半年向日本厚生劳动省提交cilta-cel的新药申请。2022年，我们预计cilta-cel将在欧盟获得EMA批准。我们还预计cilta-cel将在中国获得CDE批准。关于cilta-cel的数据更新，我很高兴地宣布，传奇生物与杨森合作，计划在2021年的主要医学会议上展示CARTITUDE-1和CARTITUDE-2 2期研究的更新数据。此外，传奇生物与杨森预计将在2021年发表Legend-2 1期首次人体研究的数据。提醒一下，这项1期研究共入组了74名患者。截至2020年11月，所有患者都已完成所需的三年随访。在下一张幻灯片中，正如您所见，我们为cilta-cel在多发性骨髓瘤患者中制定了全面的临床开发计划。2020年，我们启动了一项名为CARTITUDE-4的全球3期研究。我们还扩展了名为CARTITUDE-2的多队列2期研究。最新的队列（队列E）正在招募新诊断的多发性骨髓瘤或一线骨髓瘤患者。我们计划在2021年的主要会议上展示CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的数据。然后，正如我提到的，我们还预计以论文形式发表1期Legend-2研究的长期随访结果。说到这里，主持人，请开始问答环节。
Operator
当然。[操作员说明]我们的第一个问题来自摩根士丹利的Matthew Harrison。您的线路已接通。
Matthew Harrison
好的。早上好。感谢回答问题。我有两个问题。Ying，我相信您提到，计划是在2021年底前在美国获得BLA批准。您能否评论一下，你们目前滚动提交的进展如何？你们能否满足这个时间线？我假设你们预期会获得加速审评。如果能就此评论一下那就太好了。其次，也许您可以——我们之前没有讨论过这个，但也许您可以大致评论一下对中国市场商业机会的预期。鉴于你们计划在今年晚些时候提交申请，你们正在做哪些准备工作？谢谢。
Ying Huang
谢谢Matthew的问题。让我先回答您关于美国BLA的第一个问题。我们确实说过，强生和传奇都预期cilta-cel能在今年年底前获得FDA批准。鉴于我们获得了FDA的突破性疗法认定，我们预期会向FDA申请优先审评。如您所知，通常BLA资料包完成后，有两个月的受理期，随后是六个月的审评期。所以从我们完成BLA资料包算起总共是八个月。总的来说，强生和传奇已表示我们预期该药物能在2021年底前获批。因此，如果计算一下，这意味着我们应该预期BLA资料包在四月底前完成。我们不会提供任何具体指导或明确说明何时完成。但今天我们可以告诉您的是，我们在BLA提交方面完全按计划进行。再次强调，我们坚持预期cilta-cel将在2021年年底前获批并上市。这就是我们对BLA提交时间线的说明。提醒一下——好的，请继续。
Matthew Harrison
抱歉，在您回答第二个问题之前，我能否就这一点快速追问一下？
Ying Huang
当然。
Matthew Harrison
你们会在完成提交时宣布，还是只在获得FDA受理后才宣布？
Ying Huang
关于强生和传奇生物就BLA提交及BLA受理相关披露事宜的讨论，很遗憾我今天不能透露具体计划。可以说的是，合作伙伴会就此发布消息。我唯一能说的是，请保持关注。强生和传奇生物会就此发布消息。那么，针对你的第二个问题Matthew，关于中国市场的商业潜力，我认为如果看中国目前的现状，还没有商业化的CAR-T疗法。如果看CDE的审批流程，目前有两个产品或候选产品已提交申请，一个是复星凯特的Yescarta（复星与Kite Pharma的合资公司），目前正在CDE审评中。另一个是药明巨诺（药明生物与Juno Pharmaceutical的合资公司）的产品权利，同样处于CDE审评阶段。鉴于中国市场尚无商业化的CAR-T疗法，很难评论定价以及商业保险或医保计划的覆盖情况。然而，如果看骨髓瘤及其他适应症的患者数量，实际上与美国相当甚至更多。如您所知，美国每年约有14,000名患者不幸死于多发性骨髓瘤，这是我们获得FDA批准后的最小可及市场。我们相信中国的患者群体规模实际上更大。但由于市场上尚无已获批的商业化产品，我们无法评估基准。我们认为在上市初期，这种药物很可能通过自费机制支付，即患者自付。因为目前中国国家医保对药品费用有上限，我们认为任何CAR-T疗法都不会立即获得国家医保覆盖。
Matthew Harrison
好的，非常感谢。
Ying Huang
谢谢。
Operator
[接线员指示] 下一个问题来自Jefferies的Biren Amin。请开始提问。
Biren Amin
好的。大家好，感谢回答我的问题。Ying，关于CARTITUDE-2，我相信今年会有一些数据。能否谈谈我们预计会在哪些队列看到数据？因为我认为试验中大约有四到五个队列正在研究。任何相关信息都会有帮助。
Ying Huang
好的。谢谢Biren的提问。如您所知，截至目前，我们已经为CARTITUDE-2项目开设了五个队列，这是一个全球性试验。如果您观察我们正在入组的患者群体，因为我们首先开设了队列A。所以我想提醒您，在队列A中，我们计划入组20至30名患者，这些患者曾接受过1-3线既往治疗，并且对Revlimid耐药。这基本上与我们在名为CARTITUDE-4的随机全球III期试验中测试的患者群体相同。然而，这里是一项单臂II期研究。因此，正如您可以想象的，如果我们确实计划发布或展示CARTITUDE-2试验的任何数据，很可能将从队列A开始。这是我们在2021年最有可能展示数据的患者群体。
Biren Amin
很好。那么，关于您的一些I期项目，您有几个项目，包括CD19、CD22、CD3、CLL和CD20同种异体项目。您能否谈谈我们何时可以期待一些I期研究的数据？是今年还是更可能明年？
Ying Huang
当然。很高兴回答这个问题。Biren，我们在中国确实有六个活跃的I期研究正在进行中，针对不同的适应症。根据具体项目，我们处于不同的阶段。在一些项目中，我们正在筛选患者；在一些项目中，我们正在开设新站点，通过伦理委员会审批；在一些项目中，我们现在实际上已经开始给药患者。考虑到入组速度，我们没有提供任何官方指导。然而，我认为我们报告这些I期项目数据的最早可能时间，将是今年下半年接近年底时，我们应该能够掌握一些数据。届时我们应该有合理数量的患者数据。
Biren Amin
这些数据读出是否会与这些项目在美国的IND申报时间重合？
Ying Huang
不一定，Biren。例如，我们已经在为靶向Claudin 18.2的自体CAR-T治疗胃癌和胰腺癌项目准备IND。与此同时，我们也在中国为同一项目在胃癌患者中进行一项I期研究者发起的研究。虽然我们对该项目还没有太多临床数据，但鉴于我们相信靶向Claudin 18.2作为胃癌和胰腺癌治疗的科学依据，以及我们在实验室观察到的临床前数据，我们已经决定推进该项目。因此，我们实际上正在积极准备今年晚些时候在美国为该项目提交IND申请。
Biren Amin
很好，谢谢。
Ying Huang
谢谢。
Operator
谢谢。实际上我没有看到队列中有更多问题。我想把电话转给Ying做结束发言。
Ying Huang
好的，非常感谢。再次感谢各位拨入电话会议，也非常感谢大家对传奇生物的关注。我和Jessie将随时待命。如果您有任何进一步的问题，请随时通过任何方式联系我们。再次非常感谢，我们期待2021年将是非常富有成效的一年。
Operator
女士们、先生们，今天的电话会议到此结束。感谢各位的参与。您现在可以断开连接。